“大多數的罕見(jiàn)病患者或者無(wú)確切的治療辦法和藥物，或有明確的治療辦法和藥物但得不到，使得患者和患者家庭處于因病致貧的極度困難之中。”全國人大代表、浙江省衢州市柯城區人民醫院急危重癥中心主任陳瑋今年的關(guān)注點(diǎn)之一是提高罕見(jiàn)病用藥可及性。

  陳瑋指出，對于改變國內罕見(jiàn)病藥品缺失、患者用不上藥的現狀，要解決兩個(gè)問(wèn)題。一是國內企業(yè)缺乏研發(fā)罕見(jiàn)病用藥的動(dòng)力。二是缺乏完善的罕見(jiàn)病用藥的醫療保障制度。

  陳瑋建議，建立國內罕見(jiàn)病研發(fā)和生產(chǎn)的激勵政策，同時(shí)建立罕見(jiàn)病創(chuàng )新藥的數據保護制度。他指出，政府應制定罕見(jiàn)病藥品創(chuàng )新基金獎勵，減免稅收等優(yōu)惠政策，吸引中國醫藥企業(yè)投入到罕見(jiàn)病藥物的研發(fā)和生產(chǎn)。同時(shí)，加快國外已上市罕見(jiàn)病用藥的引進(jìn)，讓國內患者及早獲得藥品的治療。而建立國內罕見(jiàn)病創(chuàng )新藥的數據保護制度，能有效保護創(chuàng )新藥的知識產(chǎn)權。他強調，建立罕見(jiàn)病患者醫療保障制度需要政府起主導作用，建立起完善的罕見(jiàn)病醫療保障體系，才能從根本上解決罕見(jiàn)病患者用藥的可及性，從而推動(dòng)我國罕見(jiàn)病醫藥產(chǎn)業(yè)的發(fā)展。