西比曼在2024年ASCO年會(huì )上公布了C-CAR031（一種裝甲型自體GPC3 CAR-T）的臨床數據，數據顯示在晚期肝細胞癌患者中該療法展現了初步的抗腫瘤活性。

CAR031研究在中位隨訪(fǎng)9.03個(gè)月時(shí)，在所有劑量水平（DLs）的患者中實(shí)現了91.3%的疾病控制率（DCR）和56.5%的客觀(guān)緩解率（ORR），在DL4的患者中，ORR為75.0%。

6月4日，西比曼生物在2024年美國臨床腫瘤學(xué)會(huì )（ASCO）年會(huì )上以口頭報告的形式宣布了C-CAR031首次人體IIT（由研究者發(fā)起的臨床試驗）的初步安全性和有效性結果。報告顯示了C-CAR031在經(jīng)過(guò)多線(xiàn)治療的晚期肝癌（HCC）患者中（先前接受過(guò)1-6線(xiàn)治療）中可控的安全性和令人鼓舞的抗腫瘤活性。C-CAR031基于由阿斯利康(LSE/STO/Nasdaq: AZN) 設計的新型GPC3靶向CAR-T，并由西比曼在中國生產(chǎn)。C-CAR031是基于西比曼和阿斯利康的聯(lián)合開(kāi)發(fā)協(xié)議在中國共同開(kāi)發(fā)的產(chǎn)品。

“我們對C-CAR031在晚期肝細胞癌（HCC）患者中的首次臨床結果感到鼓舞。”西比曼生物董事長(cháng)兼首席執行官劉必佐表示：“今天呈現的早期數據提供了令人信服的概念驗證，有望重新定義HCC和其他GPC3表達實(shí)體腫瘤的治療模式。”

該研究的主要研究者，來(lái)自浙江大學(xué)附屬第一醫院的梁廷波教授表示：“C-CAR031在晚期肝細胞癌患者中表現出良好的安全性和有效性，這些患者的治療選擇通常非常有限。在91.3%的大多數患者觀(guān)察到了腫瘤萎縮，這說(shuō)明C-CAR031有潛力為這些患者帶來(lái)臨床價(jià)值并給予希望。”

截至2024年3月14日，研究中有24名患者中的23名符合有效性評估的條件。在91.3%的患者中觀(guān)察到腫瘤減小，包括肝內和肝外病灶，中位減小幅度為42.2%（范圍，-28.1%至94.4%）。疾病控制率為91.3%，所有DLs患者的ORR為56.5%。在DL4中，ORR為75.0%。中位隨訪(fǎng)9.03個(gè)月時(shí)，中位總生存期（mOS）的Kaplan-Meier估計值為11.14個(gè)月（95% CI，7.56-NE）。

未觀(guān)察到劑量限制性毒性或免疫效應細胞相關(guān)的神經(jīng)毒性綜合征（ICANS）。細胞因子釋放綜合征（CRS）在22名（91.7%）患者中觀(guān)察到，其中大多數（87.5%）為1/2級CRS，僅1名（4.2%）為3級CRS。

關(guān)于C-CAR031

C-CAR031是一種磷脂酰肌醇蛋白聚糖-3（GPC3）靶向的裝甲型自體嵌合抗原受體T細胞（CAR-T）療法，目前正在研究用于治療肝細胞癌（HCC）。C-CAR031是一種新型GPC3靶向CAR-T，由阿斯利康（LSE/STO/Nasdaq: AZN）在其轉化生長(cháng)因子顯性失活-β受體II（TGFβRIIDN）裝甲發(fā)現平臺設計，并由西比曼在中國生產(chǎn)。C-CAR031是基于西比曼和阿斯利康的聯(lián)合開(kāi)發(fā)協(xié)議在中國共同開(kāi)發(fā)的產(chǎn)品。

關(guān)于此次研究

本次I期臨床研究（NCT05155189）目前正在中國進(jìn)行，旨在評估C-CAR031注射液在不可切除HCC患者中的安全性和抗腫瘤活性。截至2024年3月14日，共有24例患者接受了4個(gè)劑量水平（DL）的C-CAR031輸注。83.3%（20/24例）的患者具有肝外轉移病灶。既往接受治療線(xiàn)數的中位數為3.5（范圍：1～6）。

報告標題：“晚期肝細胞癌（HCC）患者C-CAR031（GPC3特異性TGFβRIIDN裝甲型自體CAR-T）I期臨床研究。”

報告編號：4019

專(zhuān)場(chǎng)類(lèi)型和標題：快速口頭報告 – 胃腸道癌 – 胃食管、胰腺和肝膽

專(zhuān)場(chǎng)日期和時(shí)間：2024年6月3日，上午9:45至11:15，中部夏令時(shí)（CDT）